أظهرت دراسة سريرية للمرة الثانية نتائج إيجابية مشجعة لعلاج اختباري جيني يهدف إلى إصلاح جزئي للنظر لدى أشخاص مصابين بشكل نادر من العمى.
وشمل الاختبار ثلاثة بالغين شباب يعانون «كمنة ليبر» الخلقية، وهي انحلال خلوي غير قابل للشفاء يصيب متلقيات الضوء في شبكية العين، الأمر الذي يؤدي إلى عمى تدريجي وكامل خلال العقد الثالث أو الرابع من عمر الإنسان. ويقوم العلاج على حقن فيروس معدل وراثياً يؤدي دور المرسل لينقل نسخة طبيعية من جينة «أر بي إي 65» المسؤولة عند تحولها عن هذا المرض.
وكان الباحثون قد حاولوا بداية إجراء هذا العلاج الجيني على البالغين الثلاثة أنفسهم في مستشفى للأطفال في فيلادلفيا، واستهدفوا فقط عيناً واحدة. وتمكن الثلاثة بعد العلاج الأول الذي طال العين الأكثر تضرراً من قراءة بعض أسطر من لوح يستخدمه أطباء العيون لفحص النظر. وفي السابق، لم يكن هؤلاء قادرين سوى على ملاحظة حركات اليد.
وبعد تلقيهم العلاج الجيني في العين الثانية، تمكن المرضى من الرؤية في ضوء خافت. وتمكن اثنان منهم من التنقل وسط عوائق في مناطق معتمة، بحسب ما أوضح الباحثون.
